فیلم بیشتر »»
کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
پربیننده ترین پست همین یک ساعت اخیر
ارسال به دوستان
captcha
فهرست چهره‌های خارج‌نشین برای بازگشت به ایران روی میز وزارت ارشاد بازگشت طلا به کانال ۲۰ میلیونی بعید است ۱۰ اثر زیبا و ماندگار از «علی زند وکیلی» (همین الان بشنوید) ایستگاه مرکزی اشتوتگارت؛ شاهکار زیرزمینی آلمان (+عکس) این تصاویر هوش مصنوعی نیستند/ اوج زیبایی کار یک معمار را ببینید شاهکار معماری اثر بیانکه اینگلس با نامتعارف ترین تراس ها (+عکس) سی‌ان‌ان: پاکسازی مین‌های تنگه هرمز بدون همکاری ایران کار ساده‌ای نیست وزیر نیرو: در جنگ ۴۰ روزه، ۴۲۰۰ مگاوات از ظرفیت نیروگاهی را از دست دادیم واکنش اردوغان به انحلال «قسد» در سوریه روشن بودن رومینگ از بسته اینترنت کم می‌کند؟ عضو هیات رئیسه مجلس: باید مردم را در جریان مسائل داخلی و خارجی کشور قرار داد قائم‌پناه: تفاهم‌نامه پایان جنگ سند افتخار ایران است آمدم، خنداندم و رفتم؛ سنگ قبری به سبک اکبر عبدی ادعای نتانیاهو درباره ایران: من به ترامپ گفتم تشدید محاصره و او تأیید کرد صدور چک رمزدار از این تاریخ ممنوع است